การบำบัดด้วยยีนให้การรักษาที่คงทน

การบำบัดด้วยยีนให้การรักษาที่คงทนของสัตว์และเซลล์กล้ามเนื้อโครงร่าง แต่เมื่อเซลล์กล้ามเนื้อหัวใจอย่างน้อย 70 เปอร์เซ็นต์ได้รับยีนนั่นคือสิ่งที่ความท้าทายจะอยู่ในการแปลผลลัพธ์สู่มนุษย์ เพียงแค่เพิ่มขนาดของการบำบัดด้วยยีนจะไม่ทำงานในสัตว์ขนาดใหญ่เช่นเราปริมาณมากเสี่ยงต่อการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่เป็นอันตราย

การให้ยีนบำบัดหลายครั้งก็ไม่ได้ผลเช่นกัน ปัญหาคือแอนติบอดีที่เป็นกลางต่อไวรัสจะพัฒนาขึ้นหลังจากที่ได้รับเข็มแรกแล้ว การได้รับเพียงพอของเซลล์กล้ามเนื้อที่ถูกแก้ไขในมนุษย์อาจเป็นสิ่งที่ท้าทายการรักษาประชากรของเซลล์ที่ถูกแก้ไขยีนนั้นเป็นความท้าทายอีกประการหนึ่ง ในขณะที่ระดับของยีน TAZ ที่ถูกแก้ไขนั้นยังคงอยู่ในหัวใจของหนูที่ได้รับการรักษา แต่พวกมันก็ลดลงในกล้ามเนื้อโครงร่าง สิ่งที่สำคัญที่สุดคือการบำบัดด้วยยีนนั้นมีประสิทธิภาพสูง เรามีบางอย่างที่คิดเกี่ยวกับการเพิ่มเปอร์เซ็นต์ของการถ่ายเทเซลล์กล้ามเนื้อและเพื่อให้แน่ใจว่าการรักษาด้วยยีนนั้นมีความคงทนโดยเฉพาะอย่างยิ่งในกล้ามเนื้อโครงร่าง